Andre не одобрит, но я напишу для мамы Витюшки

[Пипетка]

Один из подходов к лечению мышечной дистрофии Дюшена (мутация в гене дистрофина) - терапия с помощью стволовых клеток. Инъекция стволовых клеток в деградирующую мышцу помогает восстановить мышечную ткань.

Очевидно, такой подход ограничен доступностью и количеством пораженных мышц - каждую мышцу шприцом не достанешь. Но есть способ проще. Несколько лет назад группой итальянских ученых под руководством Джулио Коссу (Giulio Cossu) был описан особый класс стволовых клеток, мезоангиобластов, обитающих на стенках капилляров и способных дифференцироваться в клетки мышечной ткани.

И вот сейчас вышла статья, где группа Коссу использовала мезоангиобласты для лечение собак, страдающих мышечной дистрофией. В качестве модели итальянцы использовали собак породы Золотистый ретривер, среди которых распространена наследственная мышечная дистрофия, связанная, как и в случае дистрофии Дюшена, с мутацией гена дистрофина.

Согласно последним результатам ученых, если ввести здоровые мезоангиобласты в кровь больного животного, то стволовые клетки сами собой населяют пораженные мышцы и восстанавливают мышечную ткань. В следующем году ученые из института сен-Рафаэле
планируют перейти к исследованиям на добровольцах, однако сама методика терапии оставляет много неясностей.

В первую очередь, терапия с помощью мезоангиобластов дает лишь временное облегчение. Кроме того, не отработана техника исправления генетического дефекта стволовых клеток принадлежащих больному. Восстановление экспрессии дистрофина с помощью генной терапии не приводит к желаемому результату.
Так что на настоящий момент наиболее работоспособный метод, предлагаемый группой Koccy, - использование чужих стволовых клеток в сочетании с иммуносупрессирующими препаратами.

Ссылки по теме:

• Статья Sampaolesi M. et al., Nature (2006)
• Giulio Cossu
• Дистрофия Дюшена на сайте Wikipedia
• Наследственные заболевания у собак разных пород

На рис. Слева - щенок породы золотистый Ретривер, страдающий мышечной дистрофией. Такие собаки перестают ходить в возрасте 8-ми месяцев. Справа - мышцы собаки до и после терапии стволовыми клетками. Налицо увеличение числа и структуры мышечных волокон. После терапии щенки могут ходить еще 4 месяца. Рис из статьи Chamberlain J.S., Nature (2006)